Dans le cadre de sa série d’articles sur les thérapies innovantes et sa visite à Généthon, 66 millions d’impatients a également demandé leur avis à quelques associations de patients concernant leurs attentes par rapport aux thérapies innovantes…
Bien que les patients de ces associations sont susceptibles de bénéficier des avancées des thérapies innovantes, l’échéance de futurs traitements n’est pas le même selon les pathologies. Certaines associations sont plus avancées, mieux informées et armées que d’autres pour faire face à ce nouveau challenge thérapeutique.
LA POSITION DE AIDES, MEMBRE DE LA COALITION INTERNATIONALE SIDA, RÉPONSES FOURNIES PAR LE GROUPE INTER-ASSOCIATIF TRT-5-CHV
66 Millions d’Impatients : Quelles sont les principales attentes thérapeutiques attendues pour les pathologies défendues par votre association par rapport aux thérapies innovantes (thérapies géniques/cellulaires) ?
Dans la lutte contre le VIH, la stratégie du CURE est aujourd’hui la seule stratégie qui mobilise des mécanismes de thérapies géniques et cellulaires. Cette stratégie visant l’éradication du virus de l’organisme rencontre un obstacle majeur, l’existence de réservoirs viraux induisant une virémie résiduelle. Face à cette difficulté, nous estimons que les pistes de thérapies géniques et cellulaires constituent un enjeu parmi d’autres. Nous parlons beaucoup du principe de rémission, soit de la vie avec le virus contrôlé sans traitement, accessible à un plus grand nombre, plutôt que d’aspirer à une éradication du virus de l’organisme via des thérapies innovantes.
Trouvez-vous que vous (l’association et les patients également) recevez assez d’informations sur les avancées de la recherche concernant les thérapies innovantes – Si oui, par quel biais, si non, comment améliorer cet aspect ?
Les informations dont nous disposons passent principalement par voies de presse lorsqu’il s’agit de recherches internationales. Les présentations lors des congrès sont aussi sources d’informations. Dernièrement lors d’un congrès, la guérison d’une seconde personne, dit le patient de Berlin, a été annoncée faisant grand bruit dans la communauté. De nombreuses personnes ont souhaité bénéficier de ce « traitement » alors qu’il s’agissait d’un traitement de la dernière chance, avec de lourds effets secondaires, pour sauver un patient certes vivant avec le VIH, mais surtout se battant contre un cancer. Ça atteste bien de la désinformation des personnes.
Concernant les avancées de la recherche française, nous sommes parties prenantes des activités de l’Agence Nationale de Recherche sur le Sida et les hépatites virales. Par conséquent nous avons accès aux essais menés par l’Agence, ce qui nous permet d’avoir une vision sur ces recherches.
Pour les pathologies qui vous concernent, est-ce que beaucoup de patients bénéficient déjà de traitements innovants ? Pour ceux qui en bénéficient, est-ce probant, compliqué ? Les patients sont-ils bien accompagnés ?
Pour le moment, ils sont très rares, de l’ordre d’une dizaine à l’international. En France à notre connaissance seulement un essai est en cours, qui n’a pas encore inclu de participants. Comme évoqué, l’existence de réservoirs viraux rend compliqué l’intervention thérapeutique, puisque cela nécessite au préalable de détruire ces réservoirs. Ces procédés sont très lourds et nécessitent généralement l’arrêt des traitements ARV. L’accompagnement des patients bénéficiant d’une stratégie thérapeutique innovante est au cœur de nos revendications. Nous sommes très regardants sur l’acceptabilité des protocoles très lourds.
Les patients en général, sont-ils prêts à tester des thérapies sur lesquelles on a encore peu de recul ?
Dans notre champ, l’engagement dans la recherche est très fort autant pour un enjeu individuel que collectif. Toutefois, nous sommes attentifs à l’information délivrée aux participants pour qu’ils fassent des choix de participation éclairée. Il s’agit de protocoles très lourds et il est nécessaire que les personnes soient conscientes de ce que leur participation implique.
Selon vous, est-ce que les pouvoirs publics sont prêts à suivre le mouvement avec efficacité pour soutenir la recherche et les patients sur les thérapies innovantes (financement, autorisation de mise sur le marché, accompagnement au changement des équipes soignantes, prise en charge par l’Assurance maladie, etc.) ?
Nous sommes une sphère qui bénéficie d’une recherche très active mais dont les objectifs principaux sont pour le moment l’amélioration de la vie avec le VIH avec un traitement au long court. Pour l’imaginaire collectif de la lutte, les thérapies géniques et cellulaire sont plus de l’ordre du fantasme que de l’innovation. Toutefois nous sommes bien conscients que les enjeux d’accès se poseront, comme ils se sont posés pour de récents traitements contre le VIH et le VHC, et comme ils se posent actuellement pour l’accès à l’immunothérapie.
Au-delà de l’accès, il convient très justement d’en questionner l’implémentation. Nous avons permis que les AAD puissent être prescrits en ville, aujourd’hui nous nous mobilisons pour que des thérapies soient accessibles en ville et de nombreux autres combats restent à mener pour une organisation des soins efficiente. Selon nous, cela atteste que les acquis et mobilisations actuelles dessinent aussi les possibilités de demain.
LA POSITION DE L’UNAPECLE, UNION DES ASSOCIATIONS DE PARENTS D’ENFANTS ATTEINTS DE CANCER OU LEUCÉMIE
66 Millions d’Impatients : Quelles sont les principales attentes thérapeutiques attendues pour les pathologies défendues par votre association par rapport aux thérapies innovantes (thérapies géniques/cellulaires) ?
Pour les enfants atteints de cancer, nous pensons que les thérapies innovantes doivent permettre de soigner les tumeurs pédiatriques encore incurables aujourd’hui, améliorer les traitements en diminuant effets secondaires et séquelles. Il y aussi un domaine sur lequel nous attendons beaucoup des thérapies innovantes, ce sont les traitements annexes qui sont indispensables au traitement de la maladie. Dans le cas de la pédiatrie, ils sont très rares.
Trouvez-vous que vous (l’association et les patients également) recevez assez d’informations sur les avancées de la recherche concernant les thérapies innovantes – Si oui, par quel biais, si non, comment améliorer cet aspect ?
Comme nous avons un comité de lecture des protocoles spécialisé sur les tumeurs cérébrales nous avons une information assez complète sur les essais développés. Cependant cette information est hyper spécialisée (complexe scientifiquement et médicalement) et donc elle n’est pas accessible à tous. Nous mettons donc en place des outils d’information sur les bases scientifiques des thérapies innovantes afin de les faire comprendre, aux enfants, aux adolescents et à leurs parents. Pour chaque protocole dont nous connaissons l’existence nous réalisons des fiches d’informations simples pour que les parents puissent faire des choix vraiment éclairés.
Pour les pathologies qui vous concernent, est-ce que beaucoup de patients bénéficient déjà de traitements innovants ? Pour ceux qui en bénéficient, est-ce probant, compliqué ? Les patients sont-ils bien accompagnés ?
Oui les enfants atteints de cancer ont une bonne accessibilité aux protocoles en cours. Ce qui manque c’est une volonté des industriels à faire des thérapies ciblées sur les caractéristiques des maladies cancéreuses de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte. La diffusion d’un information claire et argumentée accessible à tous n’est possible que grâce aux associations de parents.
En outre, malgré notre insistance, nous avons du mal à connaître les résultats des essais cliniques dans lesquels les enfants ou plus généralement les malades ont été inclus.
Les patients en général, sont-ils prêts à tester des thérapies sur lesquelles on a encore peu de recul ?
Dans notre cas cette question est très complexe. Les molécules innovantes ne sont utilisées que lorsqu’il n’y a pas ou plus d’autre traitement connu. Un parent refuse très rarement un protocole de recherche qui est la seule proposition pour sauver son enfant
Selon vous, est-ce que les pouvoirs publics sont prêts à suivre le mouvement avec efficacité pour soutenir la recherche et les patients sur les thérapies innovantes (financement, autorisation de mise sur le marché, accompagnement au changement des équipes soignantes, prise en charge par l’Assurance maladie, etc.) ?
Oui et même parfois les pouvoirs publics vont très loin sans se soucier des conséquences. Ils atténuent peut-être ainsi leur manque de pouvoir devant des enfants gravement malades. Il y a des financements de ces thérapies qui sont disproportionnées par rapport au bénéfice attendu.
LA POSITION DE L’AFSA, ASSOCIATION FRANÇAISE DU SYNDROME D’ANGELMAN
66 Millions d’Impatients : Quelles sont les principales attentes thérapeutiques attendues pour les pathologies défendues par votre association par rapport aux thérapies innovantes (thérapies géniques/cellulaires) ?
On assiste à une certaine accélération de la recherche sur le syndrome d’Angelman, en particulier aux Etats-Unis et aux Pays-Bas.
Les thérapies géniques portent sur :
- l’AAV gene therapy for Angelman syndrome
- Genome editing : CRISPR-Cas9
Les thérapies d’activation génique portent sur :
- Expressing UBE3A antisense
- Expression of UBE3A via lentivector delivery in blood cells
Trouvez-vous que vous (l’association et les patients également) recevez assez d’informations sur les avancées de la recherche concernant les thérapies innovantes – Si oui, par quel biais, si non, comment améliorer cet aspect ?
Les associations de patients font leur propre recherche d’information. Ils subventionnent avec leur propre moyen (les dons exclusivement), lorsqu’ils en ont suffisamment, des synthèses sur les avancées de la recherche ou sur certaines publications scientifiques. L’information reçue depuis tout organisme en France sur le syndrome d’Angelman est inexistante, hormis celle subventionnée par l’AFSA ou des associations de parents.
Pour les pathologies qui vous concernent, est-ce que beaucoup de patients bénéficient déjà de traitements innovants ? Pour ceux qui en bénéficient, est-ce probant, compliqué ? Les patients sont-ils bien accompagnés ?
Les traitements innovants ne sont pas encore arrivés sur le marché. Il est possible qu’un ou plusieurs premiers traitements arrivent en Europe dans les 5 ans qui viennent.
Les patients en général, sont-ils prêts à tester des thérapies sur lesquelles on a encore peu de recul ?
Oui, les patients sont prêts à prendre ce risque, compte tenu des effets du syndrome sur leur enfant.
Selon vous, est-ce que les pouvoirs publics sont prêts à suivre le mouvement avec efficacité pour soutenir la recherche et les patients sur les thérapies innovantes (financement, autorisation de mise sur le marché, accompagnement au changement des équipes soignantes, prise en charge par l’Assurance maladie, etc.) ?
J’ignore de quel financement de recherche, on parle en France. Le financement de la recherche sur le syndrome d’Angelman est inexistant en France, hormis celui financé par l’AFSA, qui est une association de parents financée exclusivement par des cotisations et des dons des familles, parents et amis.Il n’a aucun financement en France, ni aucune équipe de recherche en thérapie innovante sur le syndrome d’Angelman dans l’hexagone.
L’action des pouvoirs publics est totalement réactive. Il y a une opportunité sanitaire et économique considérable autour de ces thérapies. Les pouvoirs publics pourraient financer des équipes de recherche pour les développer en France. Il suffit d’1m€ par an pour avoir une équipe de qualité sur ces technologies capables de développer des traitements innovants et de les porter jusqu’à ce qu’elles soient suffisamment développées pour être apportée à une société co-détenue par un CHU et un labo de biotechnologie.
Au lieu de cela, nous allons attendre de payer chaque traitement 300k€ ou plus (de façon définitive ou annuelle) par patient, soit 3000 patients en France actuellement.
Concernant les autorisations de mise sur le marché, il convient de maintenir un processus accéléré pour favoriser la mise à disposition rapide des traitements
Sur l’accompagnement au changement des équipes soignantes, les traitements ne sont pas encore disponibles pour le syndrome d’Angelman (SA), ce n’est donc pas encore un sujet.
Sur la prise en charge par l’assurance maladie, il faut que l’assurance maladie consacre une partie de ses ressources pour ces traitements qui sont ou seront révolutionnaires et auront un impact considérable sur le quotidien des patients. Le bilan économique et social de ses traitements attendus devrait largement compenser leur coût immédiat.
LA POSITION DE L’ AFH, L’ASSOCIATION FRANÇAISE DES HÉMOPHILES
66 Millions d’Impatients : Quelles sont les principales attentes thérapeutiques attendues pour les pathologies concernant les adhérents à votre association par rapport aux thérapies innovantes (thérapies génique/cellulaire) ?
Pour l’hémophilie et les maladies hémorragiques rares, nos attentes concernent essentiellement la thérapie génique puisque ce sont des maladies dues à une mutation au niveau d’un gène. Grâce aux recherches actuelles, nous commençons à mieux connaître les stratégies de thérapie génique qui pourraient permettre de traiter ce type de maladies (lire notre article sur « Mieux comprendre la thérapie génique »). L’idée est de se concentrer sur la source du problème, à savoir le foie, qui doit synthétiser le facteur qui manque chez le patient et va permettre la coagulation (lire notre article sur le quotidien des hémophiles). Cette approche est d’autant plus intéressante, qu’a priori, il suffirait de produire relativement peu de facteurs de coagulation pour obtenir un bénéfice chez le patient. Cela n’empêche évidemment pas que l’on aimerait bien sûr atteindre des résultats les plus optimaux possible.
La thérapie cellulaire nous concerne moins puisque l’on a tout intérêt dans le cas de l’hémophilie, à « supplanter » le gène défaillant. Il y a cependant une approche qui consiste à prendre les cellules du patient, corriger le gène, et réinjecter les cellules modifiées au patient (lire notre article sur les principes de la thérapie cellulaire). Cette technique, qui est en réalité un mélange de thérapie cellulaire et génique, se met en place mais a pris du retard par rapport à l’apport du gène codant pour les facteurs de coagulation.
En revanche, nous suivons de près, en thérapie cellulaire, tout ce qui touche à la régénération du cartilage car l’une des conséquences les plus handicapantes pour les patients atteints d’une maladie hémorragique rare (hémophilie, maladie de Willebrand ou autres troubles de la coagulation) est que les saignements répétés internes au niveau de leurs articulations entraînent souvent, à l’âge adulte, de lourds problèmes d’arthropathie.
Trouvez-vous que vous (l’association et les patients également) recevez assez d’informations sur les avancées de la recherche concernant les thérapies innovantes – Si oui, par quel biais, si non, comment améliorer cet aspect ?
Nous essayons d’informer les patients au mieux sur toutes ces avancées et notamment sur les essais cliniques en cours, etc. Il y a deux ans, nous avons d’ailleurs consacré une journée entière d’informations sur la thérapie génique avec le professeur Alain Fischer et un spécialiste de l’hémophilie de Généthon. À la suite de cette journée, nous avons également édité une brochure sur les principes de la thérapie génique (lire cette brochure : La thérapie génique en 12 questions). De fait, les patients adhérents de l’AFH sont plutôt bien informés mais certains ne sont pas forcément intéressés par ces questions.
Pour les pathologies qui vous concernent, est-ce que beaucoup de patients bénéficient déjà de traitements innovants ? Pour ceux qui en bénéficient, est-ce probant, compliqué ? Les patients sont-ils bien accompagnés ?
Le premier essai clinique pour l’hémophilie B a eu lieu en 2011, suivi par une deuxième étude en 2014. Ces deux dernières années, les essais cliniques se sont multipliés. Une centaine de patients souffrant d’hémophilie A et B, ont pour l’instant été traités dans le monde. En France les premiers essais viennent de commencer.
Sur les premiers essais effectués, il y avait production d’un taux de 5 à 10 % de Facteur IX circulant, mais désormais, avec les essais actuels on monte jusqu’à 30%, voire plus dans le cas du Facteur VIII. Notez bien sûr qu’en thérapie génique, en théorie, une seule et unique injection devrait suffire pour traiter le patient jusqu’à la fin de sa vie. Cependant, il va falloir attendre d’avoir plusieurs dizaines d’années de recul pour pouvoir vérifier si cela s’avère exact. Pour l’instant les personnes qui ont été traitées ont toujours de l’expression de la protéine circulante. Selon les essais, il arrive que cela baisse un peu mais il y a des patients réceptifs chez qui le taux de facteur circulant se maintient.
Il faut savoir que les essais ont lieu uniquement sur des malades adultes. Il n’est pour l’instant pas prévu de pratiquer des essais chez les enfants. En effet, les vecteurs utilisés (un virus inoffensif ou rendu inoffensif qui transporte le « code » pour que le foie fabrique le facteur manquant) pour traiter l’hémophilie sont des AAV (virus adéno-associés) qui ne s’intègrent pas dans le génome. Or chez les enfants qui sont encore en pleine croissance et dont les cellules se divisent beaucoup, on risque donc peu à peu de « diluer » le vecteur injecté qui permet d’exprimer le gène.
Chez les adultes, tous ne peuvent pas bénéficier de ces traitements à base d’AAV car ce sont des virus inoffensifs, asymptomatiques, mais qui ont infectés déjà beaucoup de gens. De nombreux patients sont donc immunisés, c’est à dire qu’ils sont comme « vaccinés » contre ces virus et leur organisme va produire des anticorps pour les détruire, ce qui rend le traitement inefficace bien entendu. Des recherches sont en cours pour travailler sur de nouveaux types de vecteurs et permettre à plus de patients de pouvoir bénéficier des traitements.
Les patients en général, sont-ils prêts à tester des thérapies sur lesquelles on a encore peu de recul ?
Il y a de tout. Ceux qui s’informent sur le sujet y voit souvent beaucoup d’espoir mais ne sont pas forcément prêts à prendre le risque de tester des thérapies aussi innovantes et sur lesquelles on a effectivement peu de recul. À l’inverse, certains sont impatients de bénéficier de ces traitements sans prendre en compte les risques potentiels. En tout cas, les médecins qui sont en charge du recrutement pour les essais cliniques m’ont dit que leur liste était quasiment complète.
Selon vous, est-ce que les pouvoirs publics sont prêts à suivre le mouvement avec efficacité pour soutenir la recherche et les patients sur les thérapies innovantes (financement, autorisation de mise sur le marché, accompagnement au changement des équipes soignantes, prise en charge par l’Assurance maladie, etc.) ?
Ces traitements de thérapie génique seront certainement très coûteux au moment de leur mise sur le marché, après des essais cliniques concluants. Aujourd’hui, il nous est impossible de savoir si les patients qui en bénéficieront seront entièrement, partiellement ou ne seront pas du tout pris en charge en France. C’est une question que tout le monde se pose au niveau mondial. Les réflexions sont déjà entamées sur ce point de la prise en charge et il faudra aussi calculer ce que coûte un traitement à vie pour une maladie chronique, assorti des soins pour les éventuelles conséquences de cette maladie (comme l’arthrose chez les hémophiles par exemple), comparé à cette injection unique, certes chère, mais qui apporte un bénéfice thérapeutique très net et à vie.
Bien entendu, pour les patients traités durant les essais cliniques, c’est totalement pris en charge et pour l’instant, nous avons encore du mal à savoir quand les traitements seront mis sur le marché. Les essais cliniques devraient durer encore quelque temps.
Cela dit, pour d’autres types de médicaments innovants, dont nous disposons déjà ou dont nous allons disposer dans un avenir proche, nous rencontrons déjà des problèmes. Je pense notamment à un médicament à durée d’action prolongée pour l’hémophilie B, et pour lequel nous avons attendu 2 ans avant de pouvoir en bénéficier en France car le laboratoire et les pouvoirs publics n’arrivaient pas à se mettre d’accord sur son prix. A l’association, nous avons d’ailleurs fait pression par le biais de pétitions, pour que les négociations aboutissent enfin. Il y a cependant un autre médicament pour l’hémophilie B auquel nous n’avons pas accès en France, toujours pour une question de prix, alors qu’il est accessible partout en Europe.
Le problème dans ces deux cas, c’est qu’il s’agit de médicaments qui sont mieux que les médicaments actuels mais qui ne représentent pas une révolution thérapeutique pour l’hémophilie, comme cela pourrait être le cas avec la thérapie génique. En effet, ce sont des médicaments « à durée d’action prolongée », qui permettent par exemple de ne faire qu’une seule injection intraveineuse par semaine au lieu de 2 ou 3 et pour un enfant notamment, c’est un progrès très important. Nous insistons beaucoup pour que les pouvoirs publics prennent davantage en compte la qualité de vie des malades dans l’évaluation des médicaments.
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